Doença de Tay-Sachs

Associação Portuguesa de Doenças do Lisossoma - APL

Doença de Tay-Sachs

“A Natural History Study of the Gangliosidoses” (estudo a decorrer) – LINK

“Pyrimethamine as a Treatment for Late-Onset GM2 gangliosidosis (Tay-Sachs and Sandhoff Disease) – LINK

“HSCT for High Risk Inherited Inborn Errors” – LINK

“Gene Therapy for Tay-Sachs Disease” – LINK

“N-Acetyl-L-Leucine for GM2 Gangliosdisosis (Tay-Sachs and Sandhoff Disease)” – LINK

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